医疗器械名称

ARIKAYCE®（阿米卡星脂质体吸入悬浮液）是被批准用于治疗鸟型分支杆菌复合体（MAC）肺部疾病的首个也是唯一的治疗方法，它是针对替代治疗选择有限或没有其他选择的成年患者的联合抗菌药物治疗方案的一部分。ARIKAYCE 通过使用 Lamira® 雾化器系统每天进行一次管理，该系统是以 PARI Pharma 的 eFlow® 平台为基础。

挑战

当 Insmed 准备针对 ARIKAYCE 向美国食品和药物管理局（FDA）提交新药申请（NDA）时，该公司决定对 Lamira®雾化器系统进行 HF 验证测试，以确保设备的最佳可用性。  Insmed 聘用 Emergo 进行合作，以确保 HF 验证测试的范围正确、实施顺利，并确保已完成各项前导任务。

解决方案

我们与 Insmed 密切合作，开展了与设备使用相关的风险分析，进行了形成性和 HF 验证可用性测试，就进一步的缓解措施提供了建议，并针对 FDA所要求的 HF 验证可用性测试的各个方面进行讨论（包括例如用户群体、样本大小、培训）提供支持。最后，我们进行了大规模的（N = 92）HF 验证测试，其中包括来自三个不同用户群体的已培训及未培训代表，生成了支持 Insmed NDA提交材料的数据。

影响

通过与 Insmed 的密切合作，我们执行了一系列广泛的 HFE 任务，并开发了一份全面且令人信服的 HFE/UE 报告，以纳入到 Insmed 的 NDA 提交材料中。我们的支持使得 Insmed 能够及时提交 NDA，并提供 FDA 对 Lamira®雾化器系统使用安全性进行评估所需数据。 ARIKAYCE 在 2018 年 9 月获得 FDA 认证。